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東大、アンチセンス核酸を筋肉細胞に導入して筋強直性ジストロフィーの症状を改善することに成功

東大、アンチセンス核酸を筋肉細胞に導入して筋強直性ジストロフィーの症状を改善することに成功

東京大学大学院総合文化研究科大学院生の古戎道典氏と教授の石浦章一氏らは、塩化物イオンチャネル遺伝子CLCN1のスプライシングを正常化する効率の良いアンチセンス核酸を同定し、それをバブルリポソームと超音波を用いて筋細胞に導 […]